ऐसा प्रतीत होता है कि अल्जाइमर की गोली उच्च जोखिम वाली आबादी में कुछ लोगों की रक्षा करती है: शॉट्स

अप्रैल में, वैलिल्ट्रामिप्रोसेट या ALZ-801 नामक प्रायोगिक अल्जाइमर दवा का भविष्य अंधकारमय दिख रहा था।

शोधकर्ताओं ने अभी जारी किया था टॉपलाइन परिणाम 50 या उससे अधिक उम्र के 300 से अधिक लोगों पर एक अध्ययन, जो आनुवंशिक रूप से अल्जाइमर के प्रति संवेदनशील थे। कुल मिलाकर, जिन लोगों को दवा दी गई, उन्होंने प्लेसबो दिए गए लोगों की तुलना में कोई बेहतर प्रदर्शन नहीं किया।

लेकिन सितंबर में, ए करीब से देखो परिणामों में 125 लोगों के एक उपसमूह के लिए लाभ सामने आए, जिन्हें दवा लेना शुरू करते समय केवल हल्की स्मृति समस्याएं थीं।

दवा के निर्माता, अल्ज़ेऑन के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ. सुसान अबुशक्रा कहते हैं, “जिन प्रतिभागियों को शुरू में हल्के मनोभ्रंश के बजाय हल्के संज्ञानात्मक हानि का निदान किया गया था, उन्होंने “बहुत सार्थक प्रतिक्रियाएं दिखाईं।”

एक उपाय से, दवा ने हल्के संज्ञानात्मक हानि वाले लोगों में संज्ञानात्मक गिरावट को 52% तक धीमा कर दिया। यह परिणाम अब बाजार में उपलब्ध दो अल्जाइमर दवाओं के लाभों के साथ तुलनीय प्रतीत होता है: लेकेनमैब और डोनाबेमाब.

लेकिन समूह में हल्के संज्ञानात्मक हानि वाले प्रतिभागियों की अपेक्षाकृत कम संख्या के कारण ALZ-801 के वास्तविक प्रभाव को मापना कठिन है।

मस्तिष्क शोष के उपायों से अधिक मजबूत परिणाम आए – सिकुड़न जो अल्जाइमर के साथ आती है।

उदाहरण के लिए, हिप्पोकैम्पस में, जिन प्रतिभागियों को ALZ-801 मिला, उन्हें प्लेसबो प्राप्त करने वालों की तुलना में लगभग 18% कम शोष का अनुभव हुआ।

अबुशक्र कहते हैं, यह एक महत्वपूर्ण अंतर है, क्योंकि हिप्पोकैम्पस स्मृति और सोच के लिए महत्वपूर्ण है।

निष्कर्ष पत्रिका में प्रकाशित हुए थे ड्रग्स. अध्ययन को राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान से $47 मिलियन अनुदान द्वारा समर्थित किया गया था।

एक दवा जो अलग है

आमतौर पर, इस तरह के परिणाम संभवतः खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा अनुमोदन के लिए आवश्यक साक्ष्य से कम होंगे।

लेकिन ALZ-801 पर विशेष ध्यान दिया जा सकता है क्योंकि बाजार में पहले से मौजूद दो दवाओं की तुलना में इसके संभावित फायदे हैं।

वे दोनों दवाएं अंतःशिरा जलसेक द्वारा दी जाने वाली मोनोक्लोनल एंटीबॉडी हैं। इससे लागत बढ़ जाती है और मरीजों को इन्फ्यूजन सेंटर में कई चक्कर लगाने पड़ते हैं।

ALZ-801 दिन में दो बार लेने वाली गोली है जिसे घर पर लिया जा सकता है।

इसके अलावा, मोनोक्लोनल एंटीबॉडी मुख्य रूप से चिपचिपे अमाइलॉइड प्लाक को तोड़कर काम करते हैं। ये प्लाक तब बनते हैं जब बीटा-एमिलॉइड नामक गलत मुड़े हुए प्रोटीन के टुकड़े एक साथ चिपकना शुरू हो जाते हैं।

अल्ज़ेऑन के उत्पाद का उद्देश्य सबसे पहले एमिलॉयड प्रोटीन को एकत्रित होने से रोककर प्लाक को बनने से रोकना है।

परिणामस्वरूप, ALZ-801 मस्तिष्क में सूजन या रक्तस्राव का कारण नहीं बनता है जो अक्सर मोनोक्लोनल एंटीबॉडी उपचार के साथ आता है।

उच्च जोखिम वाले समूह के लिए एक सुरक्षित उपचार

ALZ-801 जैसी सुरक्षित दवा की उपलब्धता उन लोगों के लिए वरदान हो सकती है जिनके पास APOE4 नामक जीन की दो प्रतियां होती हैं।

उनकी आनुवंशिक स्थिति का मतलब है कि उनमें अल्जाइमर विकसित होने का सामान्य जोखिम लगभग 10 गुना है। परिणामस्वरूप, भले ही APOE4/4 वाहक आबादी का केवल 2% बनाते हैं, वे इस बीमारी से पीड़ित सभी लोगों में से लगभग 15% का प्रतिनिधित्व करते हैं।

दुर्भाग्य से, APOE4 जीन वाले लोग न केवल अल्जाइमर के प्रति अधिक संवेदनशील होते हैं, बल्कि उन्हें मोनोक्लोनल एंटीबॉडी के उपचार से दुष्प्रभावों का अनुभव होने की भी अधिक संभावना होती है।

“इन व्यक्तियों को मस्तिष्क में सूजन का खतरा अधिक होता है जो काफी गंभीर हो सकता है,” कहते हैं जेसिका लैंगबामफीनिक्स में बैनर हेल्थ में अल्जाइमर शोधकर्ता।

फिर भी, लैंगबाम का मानना ​​है कि APOE4/4 जीन वाले लोगों का मौजूदा मोनोक्लोनल एंटीबॉडी के साथ सुरक्षित रूप से इलाज किया जा सकता है। वह कहती हैं, इसका मतलब यह हो सकता है कि कम खुराक से शुरुआत की जाए, या बीमारी की शुरुआत में ही उपचार शुरू किया जाए, जब कम अमाइलॉइड प्लाक मौजूद हों।

लेकिन डेविड वॉटसनएक वैज्ञानिक, जिसके पास APOE4 जीन की दो प्रतियां हैं, सोचता है कि उसके जैसे लोगों को एक सुरक्षित दवा की आवश्यकता है।

नए अध्ययन के सह-लेखक वॉटसन ने यह भी नोट किया है कि एएलजेड में मोनोक्लोनल एंटीबॉडी के अलावा भी लाभ हो सकते हैं। उदाहरण के लिए, वे कहते हैं, प्रायोगिक दवा मस्तिष्क कोशिका मृत्यु से जुड़े प्रोटीन टुकड़े के स्तर को कम करने में बेहतर प्रतीत होती है।

“हम वास्तव में न्यूरॉन्स को जीवित रखने में बदलाव ला रहे हैं,” वे कहते हैं।

वॉटसन का कहना है कि दवा की प्रभावशीलता के अधिक सबूत उन लोगों से मिल रहे हैं जिन्होंने शुरुआती 18 महीने की अध्ययन अवधि समाप्त होने के बाद भी ALZ-801 लेना जारी रखा है।

उनका कहना है कि ऐसे जीन मौजूद होने के बावजूद जो आम तौर पर तेज़ी से गिरावट की ओर ले जाते हैं, “उनमें से कई लोग 60 और 70 के दशक में भी अपना अस्तित्व बनाए हुए हैं”।